Sarepta Therapeutics, Inc. is a commercial-stage biopharmaceutical company, which is engaged in the discovery and development of therapeutics for the treatment of rare diseases. The company is headquartered in Cambridge, Massachusetts and currently employs 1,162 full-time employees.  The firm is focused on helping patients through the discovery and development of ribonucleic acid (RNA)-targeted therapeutics, gene therapy and other genetic therapeutic modalities for the treatment of rare diseases. The company is developing therapeutic candidates for a range of diseases and disorders, including Duchenne muscular dystrophy (Duchenne), Limb-girdle muscular dystrophies (LGMDs) and other neuromuscular and central nervous system (CNS) disorders. The company commercializes three products, such as EXONDYS 51 (eteplirsen) Injection, VYONDYS 53 (golodirsen) Injection and AMONDYS 45 (casimersen) Injection. These commercial products are indicated for the treatment of Duchenne in patients who have a confirmed mutation of the dystrophin gene that is amenable to exon 51, exon 53 and exon 45 skipping. Its pipeline includes more than 40 programs at various stages of discovery, pre-clinical and clinical development.

Sarepta Therapeutics, Inc. является коммерчески-ступенчатой биофармацевтической компанией, которая занимается открытием и развитием терапевтических средств для лечения редких заболеваний. Компания имеет штаб-квартиру в Кембридже, штат Массачусетс, и в настоящее время нанимает 840 штатных сотрудников. Фирма ориентирована на помощь пациентам путем обнаружения и развития рибонуклеиновой кислоты (РНК)-целенаправленной терапии, генной терапии и других генетических терапевтических условий для лечения редких заболеваний. Компания разрабатывает терапевтических кандидатов для ряда заболеваний и расстройств, включая мышечную дистрофию Duchenne (Duchenne), мышечные дистрофии Limb-girdle (LGMDs) и другие расстройства нервной и центральной нервной системы (CNS). Компания коммерциализирует три продукта, такие как EXONDYS 51 (eteplirsen) Injection, VYONDYS 53 (golodirsen) Injection and AMONDYS 45 (casimersen) Injection. Эти коммерческие продукты указаны для лечения Duchenne у пациентов, у которых есть подтвержденная мутация гена dystrophin, который поддается спуску exon 51, exon 53 и exon 45. Его трубопровод включает в себя более 40 программ на различных этапах обнаружения, доклинического и клинического развития.

Frequently Asked Questions