Orphazyme A/S is a biopharmaceutical company, which engages in the development of treatment for patients living with life-threatening and debilitating rare diseases. The company develops new therapies for the treatment of a family of genetic disorders. The firm's main focus is on preclinical development of medicines for the treatment of lysosomal storage diseases (LSDs), a group of approximately 50 genetic disorders that result from deficiencies of lysosomal enzymes or other lysosomal components, and protein aggregation diseases. The Company’s candidate, arimoclomol, stimulates the production of the cells’ protein rescue system, the heat shock proteins, which helps the misfolded proteins to either get back to their functional shape or, if this cannot be achieved, remove them from the cells by means of the cells’ recycling system, the lysosomes, so they no longer form toxic aggregates. The firm collaborates with academic institutions in Europe and the United States.

Orphazyme A/S - биофармацевтическая компания, которая занимается разработкой лечения для пациентов с опасными для жизни и изнурительными редкими заболеваниями. Компания разрабатывает новые методы лечения для лечения семьи генетических расстройств. Основное внимание в фирме уделяется доклиническому развитию лекарственных средств для лечения лисосомальных заболеваний хранения (ЛСД), группе примерно 50 генетических нарушений, которые возникают из-за недостатков лизосомальных ферментов или других лисосомальных компонентов, и протеиновых агрегационных заболеваний. Кандидат от компании, аримоклономоль, стимулирует выработку протеиновой спасательной системы, протеинов теплового шока, которые помогают сложенным белкам либо вернуться в свою функциональную форму, либо, если это невозможно, удалить их из клеток с помощью системы утилизации клеток, лисосом, поэтому они больше не образуют токсичные агрегаты. Фирма сотрудничает с научными учреждениями в Европе и США.

Frequently Asked Questions