Intellia Therapeutics IncDUS Intellia

Intellia Therapeutics, Inc. - компания по редактированию генома клинической стадии, которая занимается разработкой лечебной терапии с использованием системы CRISPR/Cas9. Компания имеет штаб-квартиру в Кембридже, штат Массачусетс, и в настоящее время работает 485 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO в 2016-05-06 годах. Фирма сосредоточена на разработке лечебной терапии с использованием кластеризованной, регулярно межпространственной короткой палиндромной Повторности/CRISPR, связанной с технологией 9 (CRISPR/Cas9). CRISPR/Cas9 - это технология редактирования генома, процесс изменения выбранных последовательностей геномной дезоксирибонуклеиновой кислоты (DNA). Компания ориентирована на использование своей модульной платформы для продвижения методов in vivo и ex vivo для лечения заболеваний с высокой неудовлетворенной потребностью. Его ведущий кандидат in vivo, NTLA-2001, предназначен для лечения транстиретин (ATTR) амилоидоза, а также NTLA-2002 для лечения наследственного ангиодема (HAE). Фирма разрабатывает приложения ex vivo для лечения иммуно-онкологических и аутоиммунных заболеваний. Его передовые программы ex vivo включают полностью принадлежащие T-рецепторы (TCR)-T-кандидата клеток, NTLA-5001 для лечения острой миелоидной лейкемии (AML) и гематопоиэтические стволовые клетки (HSCs) для лечения болезни серповидных клеток.