Krystal Biotech IncDUS Krystal

Krystal Biotech, Inc. является клиническим биотехнологическим предприятием, которое фокусируется на разработке редоносных методов лечения генов для улучшения жизни пациентов с редкими заболеваниями. Компания имеет штаб-квартиру в Питтсбурге, штат Пенсильвания, и в настоящее время работает 119 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO 2017-09-20. Фирма ориентирована на развитие восстанавливаемых методов генной терапии для пациентов, живущих с изнурительными заболеваниями. Компания разработала платформу доставки генов, которая позволяет проводить лечение от тяжелых дерматологических и респираторных заболеваний. Его платформа состоит из сконструированного вирусного вектора, полученного из вируса простого герпеса типа 1 (HSV-1), который он оптимизировал для локального и повторного переноса генов в эпителиальные клетки. К его продуктам кандидаты на различных этапах клинического и доклинического развития относятся Vyjuvek для dystrophic Epidermolysis Bullosa (Dystrophic EB), KB105 для TGM1-deficient autosomal recessive ingenital ichthyosis (ARCI), KB104 для Netherton Syndrome, KB407 для Cystic Fibrosis (CF), и KB408 для альфа-1 антитрипсин дефицит (AATD). Его KB301 предназначен для эстетических условий кожи. Его дочерняя компания Jeune Aesthetics, Inc, фокусируется на доклинических и клинических исследованиях для эстетических условий кожи.