Rocket Pharmaceuticals IncDUS Rocket

Rocket Pharmaceuticals, Inc. является клиническим биотехнологическим предприятием, которое занимается разработкой вариантов лечения генной терапии редких и разрушительных детских заболеваний. Компания имеет штаб-квартиру в Нью-Йорке, Нью-Йорк, и в настоящее время работает 151 штатный сотрудник. Компания вышла на IPO 2015-02-18. Клинические программы фирмы, использующие лентивиральную векторную (LVV) генную терапию, предназначены для лечения анемии Фанкони (FA), трудной для лечения генетического заболевания, которое приводит к отказу костного мозга и потенциально раку, Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), серьезного педиатрического генетического расстройства, которое вызывает рецидивирующие и угрожающие жизни инфекции, которые часто являются смертельными, и Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), редкое, моногенное расстройство красной клетки, приводящее к увеличению разрушения красных клеток и мягкой к угрожающей жизни анемии. Первая клиническая программа фирмы с использованием адено-ассоциированного вируса (AAV) на основе генной терапии для Данон Болезнь, состояние детской сердечной недостаточности. Компания также имеет доклиническую программу генной терапии на основе AAV в BAG3-ассоциированной дилатированной кардиомиопатии.