Stoke Therapeutics IncFRA Stoke

Stoke Therapeutics, Inc. - биотехнологическая компания, которая занимается исследованиями и разработкой методов лечения генетических заболеваний. Компания имеет штаб-квартиру в Бедфорде, штат Массачусетс, и в настоящее время работает 102 штатных сотрудника. Компания отправилась на IPO 2019-06-19. Фирма разрабатывает антисенсорные олигонуклеотиды (ASO) для выборочного восстановления уровней белка. Компания ’s STK-001, предназначена для лечения синдрома Дравета, тяжелой и прогрессивной генетической эпилепсии. Его STK-002 является проприетарным антисенсорным олигонуклеотидом (ASO) в доклиническом развитии для обработки атрофии автоматического доминанта (ADOA). STK-002 предназначен для восстановления экспрессии белка OPA1, используя неmutную копию гена OPA1 для восстановления экспрессии белка OPA1 с целью остановить или замедлить потерю зрения у пациентов с ADOA. Фирма разрабатывает платформу прецизионной медицины, чтобы нацелиться на основную причину спектра генетических заболеваний, в которых у пациента есть здоровая копия гена и мутированная копия, которая не производит белка, необходимого для здоровья.