Krystal Biotech, Inc. is a clinical-stage biotechnology company, which focuses on the development of redosable gene therapies to improve the lives of patients living with rare diseases. The company is headquartered in Pittsburgh, Pennsylvania and currently employs 210 full-time employees. The company went IPO on 2017-09-20. The firm is focused on the development of redosable gene therapies for patients living with debilitating diseases. The company has developed a gene delivery platform that enables off-the-shelf treatments for serious dermatology and respiratory diseases. Its platform consists of an engineered viral vector derived from the herpes simplex virus type 1 (HSV-1) that it has optimized for local and repeat gene transfer to epithelial cells. Its product candidates in various stages of clinical and preclinical development include Vyjuvek for dystrophic epidermolysis bullosa (Dystrophic EB), KB105 for TGM1-deficient autosomal recessive congenital ichthyosis (ARCI), KB104 for Netherton Syndrome, KB407 for Cystic Fibrosis (CF), and KB408 for Alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD). Its KB301 is for aesthetic skin conditions. The Company’s subsidiary, Jeune Aesthetics, Inc., which focuses on preclinical and clinical studies for aesthetic skin conditions.

Krystal Biotech, Inc. является клиническим биотехнологическим предприятием, которое фокусируется на разработке редоносных методов лечения генов для улучшения жизни пациентов с редкими заболеваниями. Компания имеет штаб-квартиру в Питтсбурге, штат Пенсильвания, и в настоящее время работает 119 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO 2017-09-20. Фирма ориентирована на развитие восстанавливаемых методов генной терапии для пациентов, живущих с изнурительными заболеваниями. Компания разработала платформу доставки генов, которая позволяет проводить лечение от тяжелых дерматологических и респираторных заболеваний. Его платформа состоит из сконструированного вирусного вектора, полученного из вируса простого герпеса типа 1 (HSV-1), который он оптимизировал для локального и повторного переноса генов в эпителиальные клетки. К его продуктам кандидаты на различных этапах клинического и доклинического развития относятся Vyjuvek для dystrophic Epidermolysis Bullosa (Dystrophic EB), KB105 для TGM1-deficient autosomal recessive ingenital ichthyosis (ARCI), KB104 для Netherton Syndrome, KB407 для Cystic Fibrosis (CF), и KB408 для альфа-1 антитрипсин дефицит (AATD). Его KB301 предназначен для эстетических условий кожи. Его дочерняя компания Jeune Aesthetics, Inc, фокусируется на доклинических и клинических исследованиях для эстетических условий кожи.

Frequently Asked Questions