Larimar Therapeutics IncFRA Larimar

Larimar Therapeutics, Inc. Это клиническая биофармацевтическая компания, которая занимается исследованиями, разработками и коммерциализацией новых терапевтических митохондриальных расстройств и атаксии Фридрейха. Компания имеет штаб-квартиру в Бала Синвайд, штат Пенсильвания, и в настоящее время работает 31 штатный сотрудник. Компания отправилась на IPO в 2014-06-19. Фирма ориентирована на разработку методов лечения для пациентов, страдающих сложными редкими заболеваниями, с использованием своей платформы технологий проникновения клеток пептида. Платформа заместительной терапии белка компании предназначена для доставки недостающих белков внутри оборудования клеток для лечения разрушительных редких заболеваний, которые неэффективны или не имеют доступных методов лечения. Его клеточная проникающая пептид (CPP) технологическая платформа, которая позволяет терапевтической молекуле пересекать клеточную мембрану для достижения внутриклеточных целей, имеет потенциал, чтобы обеспечить лечение других редких и детских заболеваний. Ведущий кандидат на продукт фирмы, CTI-1601, является рекомбинантным протеином синтеза, предназначенным для доставки человеческого frataxin (FXN), необходимого белка для митохондрии пациентов с фридрейхс-атаксией. CTI-1601 находится в фазе I клинической программы.