uniQure NV engages in the discovery, development, and commercialization of innovative gene therapies. The company is headquartered in Amsterdam, Noord-Holland and currently employs 501 full-time employees. The company went IPO on 2014-02-05. The company seeks to develop one-time administered treatments with potentially curative results for patients suffering from genetic and other devastating diseases. The company develops, both internally and through partnerships, a pipeline of gene therapies. The company produces adeno-associated virus based, or AAV-based, gene therapies in its own facilities with a proprietary, commercial-scale, current good manufacturing practices, compliant, manufacturing process. AMT-061, the Company’s lead product candidate for patients with hemophilia B, is going through a dosing phase of a pivotal study. AMT-130, the product candidate for patients with Huntington’s disease is in Phase I/II clinical study.

uni Qure NV занимается открытием, развитием и коммерциализацией инновационных методов генной терапии. Компания имеет штаб-квартиру в Амстердаме, Нурд-Холланд и в настоящее время нанимает 463 штатных сотрудника. Компания пошла на IPO в 2014-02-05. Компания стремится разработать одноразовые методы лечения с потенциально лечебными результатами для пациентов, страдающих генетическими и другими разрушительными заболеваниями. Компания разрабатывает, как внутри страны, так и через партнерские отношения, трубопровод генной терапии. Компания производит адено-ассоциированные вирусы на основе или AAV-терапии генной терапии на своих собственных объектах с проприетарной, коммерчески-масштабной, текущей передовой практики производства, совместимого, производственного процесса. AMT-061, ведущий кандидат на продукт для пациентов с гемофилией B, проходит фазу дозирования ключевого исследования. AMT-130, кандидат на продукт для пациентов с болезнью Хантингтона находится в стадии I/II клинического исследования.

Frequently Asked Questions