BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) is a biotechnology company that develops and commercializes therapies that address the root cause of genetic conditions. The Company's portfolio consists of seven commercial products and multiple clinical and preclinical product candidates for the treatment of various diseases. BioMarin's commercial products include Vimizim (elosulfase alpha), Naglazyme (galsulfase), Kuvan (sapropterin dihydrochloride), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) and Voxzogo (vosoritide). The Roctavian is an adeno associated virus (AAV5) vector drug development candidate designed to restore factor VIII plasma concentrations in patients with severe hemophilia A. The Company’s clinical development programs include BMN 331, an AAV5 mediated gene therapy for people living with Hereditary Angioedema (HAE) and BMN 255 is a small-molecule therapy that is designed to treat hyperoxaluria in chronic liver disease.

BioMarin Pharmaceutical, Inc. занимается разработкой и коммерциализацией методов лечения для людей с серьезными и угрожающими жизни редкими заболеваниями и заболеваниями. Компания имеет штаб-квартиру в Новато, штат Калифорния, и в настоящее время работает 3045 штатных сотрудников. Портфель фирмы состоит из семи коммерческих продуктов и нескольких клинических и преклинических кандидатов на лечение различных заболеваний. Коммерческие продукты BioMarin включают Vimizim (elosulfase alpha), Naglazyme (galsulfase), Kuvan (sapropterin dihydrochloride), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa) и Voxzogo (vosoritide). Программы клинического развития BioMarin включают в себя Valoctocogene roxaparvovec - кандидат в разработке векторных препаратов, связанных с адено (AAV5), предназначенный для восстановления концентрации плазмы фактора VIII у пациентов с тяжелой гемофилией A; BMN 307 - медиативная генная терапия AAV5, которая предназначена для нормализации крови Уровни концентрации Phe у пациентов с Phenylketonuria (PKU) и BMN 255 - это терапия с небольшим содержанием молекул, которая предназначена для лечения первичной гипероксалурии типа 1, подмножества хронической почечной болезни.

Frequently Asked Questions