Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. engages in the identification, acquisition, development, and commercialization of novel products for the treatment of genetic diseases. The company is headquartered in Novato, California and currently employs 1,311 full-time employees. The company went IPO on 2014-01-31. The firm is focused on the identification, acquisition, development, and commercialization of novel products for the treatment of serious rare and ultra-rare genetic diseases. The Company’s therapies and clinical-stage pipeline consist of four product categories, such as biologics, small molecules, gene therapy, and nucleic acid product candidates. The Company’s four approved product candidates include Crysvita (burosumab) is for the treatment of X-linked hypophosphatemia (XLH), and tumor-induced osteomalacia (TIO); Mepsevii (vestronidase alfa) is for the treatment of mucopolysaccharidosis VII (MPSVII) or Sly Syndrome; Dojolvi (triheptanoin) is for the treatment of long-chain fatty acid oxidation disorders or LC-FAOD, and Evkeeza (evinacumab) is for the treatment of homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH). The firm's clinical product candidates include DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701 and UX053.

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. является биофармацевтической компанией, занимающейся идентификацией, приобретением, разработкой и коммерциализацией новых продуктов для лечения серьезных редких и ультраредких генетических заболеваний. Компания имеет штаб-квартиру в Новато, штат Калифорния, и в настоящее время работает 1119 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO 2014-01-31. Терапия и клинический трубопровод компании состоят из четырех категорий продуктов, таких как биология, мелкие молекулы, генная терапия и кандидаты на нуклеиновую кислоту. К четырем утвержденным кандидатам на продукцию компании относятся Crysvita (burosumab) для лечения X-связанного гипофосфатомии (XLH) и остеомалазии, вызванной опухолями (TIO); Mepsevii (vestronidase alfa) предназначен для лечения слизистополисахахаридоза VII (MPSVII) или синдрома Слы; Dojolvi (triheptanoin) для лечения гипер-chain жировых кислотных окислений или LC-FAOD, и Evsterkeza (evinacumial fagemia). Кандидаты на клинические продукты компании включают DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701 и UX053.

Frequently Asked Questions