Orphazyme A/SMUN Orphazyme

Orphazyme A/S - биофармацевтическая компания, которая занимается разработкой лечения для пациентов с опасными для жизни и изнурительными редкими заболеваниями. Компания разрабатывает новые методы лечения для лечения семьи генетических расстройств. Основное внимание в фирме уделяется доклиническому развитию лекарственных средств для лечения лисосомальных заболеваний хранения (ЛСД), группе примерно 50 генетических нарушений, которые возникают из-за недостатков лизосомальных ферментов или других лисосомальных компонентов, и протеиновых агрегационных заболеваний. Кандидат от компании, аримоклономоль, стимулирует выработку протеиновой спасательной системы, протеинов теплового шока, которые помогают сложенным белкам либо вернуться в свою функциональную форму, либо, если это невозможно, удалить их из клеток с помощью системы утилизации клеток, лисосом, поэтому они больше не образуют токсичные агрегаты. Фирма сотрудничает с научными учреждениями в Европе и США.