Rocket Pharmaceuticals, Inc. is a clinical-stage biotechnology company, which engages in the development of gene therapy treatment options for rare and devastating pediatric diseases. The company is headquartered in New York City, New York and currently employs 240 full-time employees. The company went IPO on 2015-02-18. The firm's clinical programs using lentiviral vector (LVV)-based gene therapy are for the treatment of Fanconi Anemia (FA), a difficult to treat genetic disease that leads to bone marrow failure and potentially cancer, Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), a severe paediatric genetic disorder that causes recurrent and life-threatening infections which are frequently fatal, and Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), a rare, monogenic red blood cell disorder resulting in increased red cell destruction and mild to life-threatening anemia. The firm's first clinical program using adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy is for Danon Disease, a pediatric heart failure condition. The company also has a preclinical AAV-based gene therapy program in BAG3-associated dilated cardiomyopathy.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. является клиническим биотехнологическим предприятием, которое занимается разработкой вариантов лечения генной терапии редких и разрушительных детских заболеваний. Компания имеет штаб-квартиру в Нью-Йорке, Нью-Йорк, и в настоящее время работает 151 штатный сотрудник. Компания вышла на IPO 2015-02-18. Клинические программы фирмы, использующие лентивиральную векторную (LVV) генную терапию, предназначены для лечения анемии Фанкони (FA), трудной для лечения генетического заболевания, которое приводит к отказу костного мозга и потенциально раку, Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), серьезного педиатрического генетического расстройства, которое вызывает рецидивирующие и угрожающие жизни инфекции, которые часто являются смертельными, и Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), редкое, моногенное расстройство красной клетки, приводящее к увеличению разрушения красных клеток и мягкой к угрожающей жизни анемии. Первая клиническая программа фирмы с использованием адено-ассоциированного вируса (AAV) на основе генной терапии для Данон Болезнь, состояние детской сердечной недостаточности. Компания также имеет доклиническую программу генной терапии на основе AAV в BAG3-ассоциированной дилатированной кардиомиопатии.

Frequently Asked Questions