NeuBase Therapeutics, Inc. is a preclinical-stage biopharmaceutical company. The Company is developing a modular peptide-nucleic acid (PNA) antisense oligo (PATrOL) platform to address genetic diseases. The PATrOL-enabled anti-gene therapies are designed to improve upon current genetic medicine strategies by combining the advantages of synthetic approaches with the precision of antisense technologies. Its programs are NT-0100 in HD, NT-0200 in Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) and NT-0300 in KRAS-driven cancers. The NT-0100 program is a PATrOL-enabled therapeutic program being developed to target the mutant expansion in the HD messenger ribonucleic acid (mRNA). The NT-0200 program is a PATrOL-enabled therapeutic program being developed to target the mutant expansion in the DM1 disease mRNA. The NT-0300 program is a PATrOL-enabled therapeutic program being developed to target the mutated KRAS gene.

NeuBase Therapeutics, Inc. - биотехнологическая компания, которая занимается разработкой препаратов для пациентов с генетическими неврологическими расстройствами. Компания имеет штаб-квартиру в Питтсбурге, штат Пенсильвания, и в настоящее время работает 37 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO 2014-05-28. Фирма разрабатывает модульную платформу пептид-нуклеиновой кислоты (PNA) для борьбы с генетическими заболеваниями. Антигенная терапия, поддерживаемая PATrOL, предназначена для улучшения существующих стратегий генетической медицины путем сочетания преимуществ синтетических подходов с точностью антисенсорных технологий. Его программы NT-0100 в HD, NT-0200 в Myotonic Dysyard Type 1 (DM1) и NT-0300 в раковых заболеваниях, вызванных KRAS. Программа NT-0100 - это терапевтическая программа, поддерживаемая PATrOL, которая разрабатывается для цели расширенияmutа в HD мессенджере рибонуклеиновой кислоты (mRNA). Программа NT-0200 - это терапевтическая программа, поддерживаемая PATrOL, которая разрабатывается для целей расширенияmutа в MRNA DM1. Программа NT-0300 - это терапевтическая программа, поддерживаемая PATrOL, которая разрабатывается для целей мутированного гена KRAS.

Frequently Asked Questions