Voyager Therapeutics IncMUN Voyager

Voyager Therapeutics, Inc. является клиническим предприятием по генной терапии, которое занимается разработкой методов лечения тяжелых неврологических заболеваний. Компания имеет штаб-квартиру в Кембридже, штат Массачусетс, и в настоящее время нанимает 101 штатного сотрудника. Компания пошла на IPO в 2015-11-11. Его платформы генной терапии позволяют ему разрабатывать, оптимизировать, производить и поставлять свои генные методы, связанные с адено-ассоциированным вирусом (AAV). Компания идентифицирует AAV capsids, внешние вирусные белковые оболочки, которые закрывают генетический материал вирусной полезной нагрузки. Компания разработала платформу AAV capsid обнаружения, Tropism Redirection of AAV by Cell Type-Specific Expression of RNA (TRACER) для облегчения выбора AAV capsids с барьером мозга крови (BBB) и трансдукционными свойствами для терапевтических применений. Его программы генной терапии включают программы лечения болезни Хантингтона, моногенного амиотрофического бокового склероза (ALS), спинного мышечного атрофии (SMA) и различных заболеваний, связанных с мутациями GBA1, включая болезнь Паркинсона, деменцию тела Леви и болезнь Гаучер. Компания также фокусируется на тауопатии и показаниях в нейроонкологии.