Agios Pharmaceuticals, Inc. is a biopharmaceutical company. The Company's lead product candidate in its genetically defined disease (GDD) portfolio, PYRUKYND (Mitapivat), is an activator of both wild-type and a variety of mutant pyruvate kinase (PK) enzymes, for the treatment of hemolytic anemias. The Mitapivat is an orally available small molecule and a potent activator of the pyruvate kinase R (PKR) enzymes. In addition, it is also evaluating mitapivat for the treatment of a- and b-thalassemia and sickle cell disease (SCD) in ongoing clinical trials. The Company is also developing AG-946, a clinical-stage oral activator of PKR enzymes for the treatment of hemolytic anemias and other indications, including SCD and anemia associated with low-to intermediate-risk myelodysplastic syndrome (LR MDS), and hemolytic anemias.

Agios Pharmaceuticals, Inc. - биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием и разработкой новых исследовательских лекарственных средств для лечения рака и редких генетических заболеваний. Компания имеет штаб-квартиру в Кембридже, штат Массачусетс, и в настоящее время нанимает 390 штатных сотрудников. Компания пошла на IPO 2013-07-24. Ведущий кандидат в продукте фирмы в своем портфеле генетически определенных заболеваний (GDD), PYRUKYND (Mitapivat), является активатором как дикого типа, так и различных ферментовmutной пируватной киназы (PK), для лечения гемолитических анемий. Mitapivat - перорально доступная маленькая молекула и мощный активатор ферментов pyruvate kinase R (PKR). Кроме того, он также оценивает митапинат для лечения а- и ба-талассемии и болезни серповидных клеток (SCD) в текущих клинических испытаниях. Фирма также разрабатывает AG-946, клинический оральный активатор PKR-энзимов для лечения гемолитических анемий и других показаний, включая SCD и анемию, связанные с синдромом миелодиспластика с низким или средним риском (L-IR MDS), который находится в клиническом исследовании фазы I.

Frequently Asked Questions