Generation Bio Co. is a genetic medicine company focused on creating a new class of gene therapy to provide durable and redosable treatment for patients suffering from both rare and prevalent diseases. The company is headquartered in Cambridge, Massachusetts and currently employs 159 full-time employees. The company went IPO on 2020-06-12. The firm through its non-viral genetic medicine platform, is engaged in developing genetic medicines to provide genetic payloads, which include large and multiple genes to a range of cell types across a range of diseases. Its platform is comprised of three component technologies: ceDNA, ctLNP and ceDNA manufacturing process. ceDNA is an engineered, double-stranded, linear, covalently closed-ended deoxyribonucleic acid (DNA) construct, which includes the gene of interest and associated regulatory sequences. The company has produced ceDNA constructs of approximately eight kilobases. Its ctLNP delivery system builds upon clinically validated lipid nanoparticles and is designed to allow for repeat dosing of a genetic payload without stimulating an immune response, such as antibody production. Its ceDNA manufacturing process uses its own cell-free rapid enzymatic synthesis (RES) to produce ceDNA.

Поколение Co. является компанией по генетической медицине, сосредоточенной на создании нового класса генной терапии, чтобы обеспечить долгосрочное и редоносное лечение для пациентов, страдающих как редкими, так и распространенными заболеваниями. Компания имеет штаб-квартиру в Кембридже, штат Массачусетс, и в настоящее время работает 150 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO 2020-06-12. Фирма через свою платформу невирусной генетической медицины занимается разработкой генетических лекарственных средств для обеспечения генетической полезной нагрузки, которая включает в себя большие и множественные гены для ряда типов клеток по ряду заболеваний. Компания состоит из трех составляющих технологий: ceDNA, ctLNP и ceDNA. ceDNA - это инженерная, двухцепочечная, линейная, ковалентно закрытая конструкция дезоксирибонуклеиновой кислоты (DNA), которая включает в себя ген интереса и связанные с ним регуляторные последовательности. Компания произвела конструкции ceDNA примерно на восемь килобазов. Его система доставки ctLNP основана на клинически подтвержденных липидных наночастиц и предназначена для повторного дозирования генетической полезной нагрузки, не стимулируя иммунный ответ, такой как производство антител. Процесс производства ceDNA использует свой собственный безклеточный быстрый энзиматический синтез (RES) для производства ceDNA.

Frequently Asked Questions