Larimar Therapeutics, Inc. Is a clinical-stage biopharmaceutical company, which engages in the research, development, and commercialization of novel therapeutics mitochondrial disorders and Friedreich's ataxia. The company is headquartered in Bala Cynwyd, Pennsylvania. The company went IPO on 2014-06-19. The firm is focused on developing treatments for patients suffering from complex rare diseases using its cell penetrating peptide technology platform. The firm's protein replacement therapy platform is intended to deliver missing proteins inside the machinery of cells to treat devastating rare diseases that are ineffective or have no treatments available. Its cell penetrating peptide (CPP) technology platform, which enables a therapeutic molecule to cross a cell membrane in order to reach intracellular targets, has the potential to enable the treatment of other rare and orphan diseases. The firm's lead product candidate, CTI-1601, is a recombinant fusion protein intended to deliver human frataxin (FXN), an essential protein to the mitochondria of patients with Friedreich’s ataxia. CTI-1601 is in a Phase I clinical program.

Larimar Therapeutics, Inc. Это клиническая биофармацевтическая компания, которая занимается исследованиями, разработками и коммерциализацией новых терапевтических митохондриальных расстройств и атаксии Фридрейха. Компания имеет штаб-квартиру в Бала Синвайд, штат Пенсильвания, и в настоящее время работает 31 штатный сотрудник. Компания отправилась на IPO в 2014-06-19. Фирма ориентирована на разработку методов лечения для пациентов, страдающих сложными редкими заболеваниями, с использованием своей платформы технологий проникновения клеток пептида. Платформа заместительной терапии белка компании предназначена для доставки недостающих белков внутри оборудования клеток для лечения разрушительных редких заболеваний, которые неэффективны или не имеют доступных методов лечения. Его клеточная проникающая пептид (CPP) технологическая платформа, которая позволяет терапевтической молекуле пересекать клеточную мембрану для достижения внутриклеточных целей, имеет потенциал, чтобы обеспечить лечение других редких и детских заболеваний. Ведущий кандидат на продукт фирмы, CTI-1601, является рекомбинантным протеином синтеза, предназначенным для доставки человеческого frataxin (FXN), необходимого белка для митохондрии пациентов с фридрейхс-атаксией. CTI-1601 находится в фазе I клинической программы.

Frequently Asked Questions