MeiraGTx Holdings PLCNASDAQ MGTX

MeiraGTx Holdings Plc занимается разработкой новых методов генной терапии. Компания имеет штаб-квартиру в Нью-Йорке, штат Нью-Йорк, и в настоящее время работает 361 штатный сотрудник. Компания вышла на IPO 2018-06-08. Фирма сосредоточена на трех областях неудовлетворенных медицинских потребностей, в том числе наследственных заболеваний сетчатки (ID), а также больших дегенеративных глазных заболеваний, тяжелых форм ксеростомии и нейродегенеративных заболеваний. Трубопровод продукции компании включает AAV-RPGR, который предназначен для лечения X-связанные retinitis pigmentosa (XLRP); AAV-hAQP1, который предназначен для лечения 2/3 радиационно-индуцированной xerostomia; AAV-GAD, для лечения болезни Паркинсона, и AAV-CNGB3 и AAV-CNGA3 для лечения ахроматопсии (ACHM). Фирма имеет шесть программ в области клинического развития, включая программы фазы I/Il клинических стадий в Achromatopsia, X-Linked Retinitis Pigmentosa и RPE65-Deficiency, и фазы I клинических испытаний для радиационно-индуцированной xerostomia (RIX), и программы «Синсон» (Linked Retinitis Pigmentosa) и RPE65-Deficiency, и фазы I клинических испытаний для рентгеновского ксерозосомия (RIX), и программы «Симплексинсона», которая завершила исследование фазы II с опубликованными данными.