Intellia Therapeutics, Inc. is a clinical stage genome editing company, which engages in the development of curative therapeutics using the CRISPR/Cas9 system. The company is headquartered in Cambridge, Massachusetts and currently employs 598 full-time employees. The company went IPO on 2016-05-06. CRISPR/Cas9 is a technology for genome editing, the process of altering selected sequences of genomic deoxyribonucleic acid. The company is focused on leveraging its modular platform to advance in vivo and ex vivo therapies for diseases with high unmet need. Its lead in vivo candidate, NTLA-2001, is for the treatment of transthyretin (ATTR) amyloidosis, as well as NTLA-2002 for the treatment of hereditary angioedema (HAE). The company is developing ex vivo applications to address immuno-oncology and autoimmune diseases. Its advanced ex vivo programs include a wholly owned chimeric antigen receptor T (CAR-T) cell candidate, NTLA-6001 targeting CD30 for the treatment of CD30-expressing hematologic cancers, including relapsed or refractory classical Hodgkin's lymphoma.

Intellia Therapeutics, Inc. - компания по редактированию генома клинической стадии, которая занимается разработкой лечебной терапии с использованием системы CRISPR/Cas9. Компания имеет штаб-квартиру в Кембридже, штат Массачусетс, и в настоящее время работает 485 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO в 2016-05-06 годах. Фирма сосредоточена на разработке лечебной терапии с использованием кластеризованной, регулярно межпространственной короткой палиндромной Повторности/CRISPR, связанной с технологией 9 (CRISPR/Cas9). CRISPR/Cas9 - это технология редактирования генома, процесс изменения выбранных последовательностей геномной дезоксирибонуклеиновой кислоты (DNA). Компания ориентирована на использование своей модульной платформы для продвижения методов in vivo и ex vivo для лечения заболеваний с высокой неудовлетворенной потребностью. Его ведущий кандидат in vivo, NTLA-2001, предназначен для лечения транстиретин (ATTR) амилоидоза, а также NTLA-2002 для лечения наследственного ангиодема (HAE). Фирма разрабатывает приложения ex vivo для лечения иммуно-онкологических и аутоиммунных заболеваний. Его передовые программы ex vivo включают полностью принадлежащие T-рецепторы (TCR)-T-кандидата клеток, NTLA-5001 для лечения острой миелоидной лейкемии (AML) и гематопоиэтические стволовые клетки (HSCs) для лечения болезни серповидных клеток.

Frequently Asked Questions