Passage Bio, Inc. operates as a genetic medicines company. The company is headquartered in Philadelphia, Pennsylvania and currently employs 85 full-time employees. The company went IPO on 2020-02-28. The firm is focused on developing transformative therapies for central nervous system (CNS) disorders. Its first product candidate, PBGM01, utilizes a AAVhu68 capsid to deliver to the brain and peripheral tissues a functional GLB1 gene encoding lysosomal beta-galactosidase (ß-gal), for GM1. Its second product candidate, PBFT02, utilizes an AAV1 capsid to deliver to the brain a functional GRN gene encoding progranulin (PGRN), for FTD caused by progranulin deficiency (FTD-GRN). Its third product candidate, PBKR03, utilizes a next-generation AAVhu68 capsid to deliver to the brain and peripheral tissues a functional gene encoding the hydrolytic enzyme galactosyl ceramidase, (GALC) for Krabbe disease. The firm also has six programs in the research stage: PBML04 for metachromatic leukodystrophy; PBAL05 for amyotrophic lateral sclerosis; PBCM06 for Charcot-Marie-Tooth Type 2A; and programs for Canavan disease, and others.

Passage Bio, Inc. работает как компания по производству генетических лекарственных средств. Компания имеет штаб-квартиру в Филадельфии, штат Пенсильвания, и в настоящее время работает 133 штатных сотрудника. Компания вышла на IPO 2020-02-28. Фирма ориентирована на развитие трансформационной терапии для расстройств центральной нервной системы (CNS). Его первый кандидат на продукт PBGM01 использует AAVhu68 capsid для доставки в мозг и периферийные ткани функционального гена GLB1, кодирующего lysosomal beta-galactosidase (ß-gal), для GM1. Его второй кандидат на продукт, PBFT02, использует AAV1 capsid для доставки в мозг функционального гена GRN, кодирующего програнулин (PGRN), для FTD, вызванного дефицитом програнулина (FTD-GRN). Его третий кандидат на продукт, PBKR03, использует капсулу следующего поколения AAVhu68 для доставки в мозг и периферийные ткани функционального гена, кодирующего гидролитический фермент галактозил церамидаза (GALC) для болезни Краббе. Фирма также имеет шесть программ на стадии исследования: PBML04 для метахроматической лейкозитрофии; PBAL05 для амиотрофического бокового склероза; PBCM06 для Charcot-Marie-Tooth Type 2A; и программы для болезни Канавана и других.

Frequently Asked Questions