PepGen Inc. is a biopharmaceutical company. The Company is engaged in developing a transformative oligonucleotide delivery technology and pipeline of product candidates to treat neuromuscular and neurologic diseases. Its enhanced delivery oligonucleotide (EDO), platform leverages cell-penetrating peptides to improve the uptake and activity of conjugated oligonucleotide therapeutics. The Company, through its EDO platform, is developing a pipeline of disease-modifying peptide-conjugated oligonucleotide candidates to treat a variety of degenerative neuromuscular diseases. Its lead product candidates include PGN-EDO51 and PGN-EDODM1. Its lead product candidate, PGN-EDO51, is an EDO peptide conjugated to a phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) therapeutic cargo, which is developed for the treatment of duchenne muscular dystrophy (DMD) patients with mutations amenable to exon 51-skipping approach. It is also developing PGN-EDODM1, for the treatment of myotonic dystrophy type 1 (DM1).

PepGen Inc. разрабатывает олигонуклеотидную терапию. Компания имеет штаб-квартиру в Кембридже, штат Массачусетс, и в настоящее время нанимает 31 штатного сотрудника. Компания вышла на IPO 2022-05-06. Фирма занимается разработкой трансформационной технологии доставки олигонуклеотидов и трубопровода кандидатов продукции для лечения нервно-мышечных и неврологических заболеваний. Его усиленная доставка олигонуклеотид (EDO), платформа использует клеточно-проникающие пептиды для улучшения поглощения и активности конъюгированных олигонуклеотидов. Компания, через свою платформу EDO, разрабатывает трубопровод пептидно-модулированных кандидатов на олигонуклеотид для лечения различных дегенеративных нейромышечных заболеваний. К его ведущим кандидатам относятся PGN-EDO51 и PGN-EDODM1. Его ведущий кандидат продукта, PGN-EDO51, является пептидом EDO, который омолаживает фосфодиамидат морфолино олигомер (PMO), терапевтический груз, который разработан для лечения пациентов с мышечной дистрофией (DMD) с мутациями, подлежащими экзону 51-скапинга. Компания также разрабатывает PGN-EDODM1 для лечения миотонического дистрофии типа 1 (DM1).

Frequently Asked Questions