REGENXBIO, Inc. is a clinical-stage biotechnology company, which engages in the development, commercialization, and licensing of recombinant adeno-associated virus gene therapy. The company is headquartered in Rockville, Maryland and currently employs 401 full-time employees. The company went IPO on 2015-09-17. The firm's investigational gene therapies are designed to deliver functional genes to address genetic defects in cells. Its investigational AAV Therapeutics include: RGX-314, which is developing in collaboration with AbbVie to treat large patient populations impacted by wet age-related macular degeneration, diabetic retinopathy and other chronic retinal diseases characterized by loss of vision; RGX-202, which is developing to treat Duchenne muscular dystrophy (Duchenne), one of the most common fatal genetic disorders affecting children; RGX-121, RGX-111 and RGX-181, which is developing to treat Mucopolysaccharidosis type II (MPS II), Mucopolysaccharidosis type I (MPS I), and late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type II (CLN2 disease)., and RGX-381, which is developing to treat the ocular manifestations of CLN2 disease.

REGENXBIO, Inc. - это клиническая биотехнологическая компания, которая занимается разработкой, коммерциализацией и лицензированием рекомбинантной адено-ассоциированной генной терапии. Компания имеет штаб-квартиру в Роквилле, штат Мэриленд, и в настоящее время работает 372 штатных сотрудника. Компания отправилась на IPO 2015-09-17. Следственная генная терапия фирмы предназначена для доставки функциональных генов для устранения генетических дефектов в клетках. RGX-314, который развивается в сотрудничестве с AbbVie для лечения больших групп пациентов, пострадавших от влажной возрастной дегенерации, диабетической ретинопатии и других хронических ретинальных заболеваний, характерных для потери зрения; RGX-202, который развивается для лечения мышечной дистрофии Duchenne (Duchenne), одного из наиболее распространенных фатальных генетических расстройств, влияющих на детей; RGX-111 и поздней инфантикоцитозной болезни Ipolac.

Frequently Asked Questions