Avidity Biosciences, Inc. engages in the development of a new class of oligonucleotide-based therapies called Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOC). The company is headquartered in San Diego, California and currently employs 186 full-time employees. The company went IPO on 2020-06-12. The firm utilizes its AOC platform to design, engineer and develop therapeutics, which combine specificity of monoclonal antibodies (mAbs), with the precision of oligonucleotide therapies to target the root cause of diseases previously untreatable with such therapeutics. Its lead product candidate, AOC 1001, is designed to treat myotonic dystrophy type 1 (DM1) a rare monogenic muscle disease. The Company’s advancing and expanding pipeline also includes AOC 1044, the lead of three programs for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), and AOC 1020, designed to treat facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). AOC 1020 consists of its mAb, which is designed to bind to TfR1 conjugated with a siRNA targeted to DUX4 mRNA to be administered as an intravenous infusion.

Avidity Biosciences, Inc. занимается разработкой нового класса методов лечения на основе олигонуклеотида под названием Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOC). Компания имеет штаб-квартиру в Сан-Диего, штат Калифорния, и в настоящее время работает 125 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO 2020-06-12. Фирма использует свою платформу AOC для проектирования, проектирования и разработки терапевтических препаратов, которые сочетают специфичность моноклональных антител (mAbs), с точностью олигонуклеотидной терапии, чтобы нацелиться на первопричину заболеваний, ранее неизлечимых с такими терапевтами. Его ведущий кандидат продукта, AOC 1001, предназначен для лечения миотонической дистрофии типа 1 (DM1) редкого моногенного заболевания мышц. Наступающий и расширяющийся трубопровод компании также включает в себя AOC 1044, свинец трех программ для лечения мышечной дистрофии Duchenne (DMD) и AOC 1020, предназначенный для лечения фециоскапулуморальной мышечной дистрофии (FSHD). AOC 1020 состоит из его mAb, который предназначен для соединения с TfR1, сопряженной с siRNA, предназначенной для DUX4 mRNA, которая будет использоваться как внутривенное вливание.

Frequently Asked Questions