Rhythm Pharmaceuticals, Inc. is a biopharmaceutical company, which engages in developing and commercializing peptide therapeutics for the treatment of gastrointestinal diseases and genetic deficiencies. The company is headquartered in Boston, Massachusetts and currently employs 177 full-time employees. The company went IPO on 2017-10-05. The firm is focused on advancing its lead asset, IMCIVREE (setmelanotide), as a precision medicine designed to treat hyperphagia and severe obesity caused by rare melanocortin-4 receptor (MC4R) pathway diseases. IMCIVREE is approved by the Food and Drug Administration (FDA) for chronic weight management in adult and pediatric patients six years of age and older with monogenic or syndromic obesity due to proopiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1) or leptin receptor (LEPR) deficiency as determined by an FDA-approved test demonstrating variants in POMC, PCSK1, or LEPR genes that are interpreted as pathogenic, likely pathogenic, or of uncertain significance (VUS); or Bardet-Biedl syndrome (BBS). The company is evaluating setmelanotide in Phase II and III trials for the treatment of obesity due to variants in one of numerous genes associated with the MC4R pathway.

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. является биофармацевтической компанией, которая занимается разработкой и коммерциализацией пептидных терапевтов для лечения гастроиновых заболеваний и генетических недостатков. Компания имеет штаб-квартиру в Бостоне, штат Массачусетс, и в настоящее время работает 140 штатных сотрудников. Компания отправилась на IPO в 2017-10-05 годах. Фирма ориентирована на развитие лечения генетических заболеваний ожирения, которые характеризуются ранним наступлением, тяжелым ожирением и ненасытным голодом (гиперфагия). Ведущий продукт компании, IMCIVREE (setmelanotide), является мощным рецептором меланокортина-4 (MC4R). IMCIVREE разработан для лечения редких генетических заболеваний ожирения. Компания ориентирована на путь меланокортина-4 (MC4R), который отвечает за регулирование веса и голода. Компания нацелена на путь MC4R для разработки терапевтических препаратов для редких генетических заболеваний ожирения, включая ожирение дефицита проопиомеланокортина (POMC), ожирение дефицита лептина (LEPR), синдром Бардета-Бидла (BBS), синдром Алстрома, POMC или LEPR гетерозыго дефицита ожирение, синдром Смита-Магениса, синдром стероидного рецептора коактиватора 1 (SRC1) дефицит ожирение, MC4R-дефицитное ожирение и SH2B адаптер белка 1 (SH2B1).

Frequently Asked Questions