Sarepta Therapeutics IncNASDAQ SRPT

Sarepta Therapeutics, Inc. является коммерчески-ступенчатой биофармацевтической компанией, которая занимается открытием и развитием терапевтических средств для лечения редких заболеваний. Компания имеет штаб-квартиру в Кембридже, штат Массачусетс, и в настоящее время нанимает 840 штатных сотрудников. Фирма ориентирована на помощь пациентам путем обнаружения и развития рибонуклеиновой кислоты (РНК)-целенаправленной терапии, генной терапии и других генетических терапевтических условий для лечения редких заболеваний. Компания разрабатывает терапевтических кандидатов для ряда заболеваний и расстройств, включая мышечную дистрофию Duchenne (Duchenne), мышечные дистрофии Limb-girdle (LGMDs) и другие расстройства нервной и центральной нервной системы (CNS). Компания коммерциализирует три продукта, такие как EXONDYS 51 (eteplirsen) Injection, VYONDYS 53 (golodirsen) Injection and AMONDYS 45 (casimersen) Injection. Эти коммерческие продукты указаны для лечения Duchenne у пациентов, у которых есть подтвержденная мутация гена dystrophin, который поддается спуску exon 51, exon 53 и exon 45. Его трубопровод включает в себя более 40 программ на различных этапах обнаружения, доклинического и клинического развития.