Stoke Therapeutics, Inc. is a biotechnology company, which engages in the research and development of treatments for genetic diseases. The company is headquartered in Bedford, Massachusetts and currently employs 117 full-time employees. The company went IPO on 2019-06-19. The firm is developing antisense oligonucleotides (ASOs) to selectively restore protein levels. The Company’s STK-001, is for the treatment of Dravet syndrome, a severe and progressive genetic epilepsy. Its STK-002 is a proprietary antisense oligonucleotide (ASO) in preclinical development for the treatment of Autosomal Dominant Optic Atrophy (ADOA). STK-002 is designed to upregulate OPA1 protein expression by leveraging the non-mutant copy of the OPA1 gene to restore OPA1 protein expression with the aim to stop or slow vision loss in patients with ADOA. The firm develops the precision medicine platform to target the underlying cause of a spectrum of genetic diseases in which the patient has healthy copy of a gene and mutated copy that fails to produce a protein essential to health.

Stoke Therapeutics, Inc. - биотехнологическая компания, которая занимается исследованиями и разработкой методов лечения генетических заболеваний. Компания имеет штаб-квартиру в Бедфорде, штат Массачусетс, и в настоящее время работает 102 штатных сотрудника. Компания отправилась на IPO 2019-06-19. Фирма разрабатывает антисенсорные олигонуклеотиды (ASO) для выборочного восстановления уровней белка. Компания ’s STK-001, предназначена для лечения синдрома Дравета, тяжелой и прогрессивной генетической эпилепсии. Его STK-002 является проприетарным антисенсорным олигонуклеотидом (ASO) в доклиническом развитии для обработки атрофии автоматического доминанта (ADOA). STK-002 предназначен для восстановления экспрессии белка OPA1, используя неmutную копию гена OPA1 для восстановления экспрессии белка OPA1 с целью остановить или замедлить потерю зрения у пациентов с ADOA. Фирма разрабатывает платформу прецизионной медицины, чтобы нацелиться на основную причину спектра генетических заболеваний, в которых у пациента есть здоровая копия гена и мутированная копия, которая не производит белка, необходимого для здоровья.

Frequently Asked Questions