Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is a commercial-stage biopharmaceutical company. The Company is engaged in developing therapeutics based on ribonucleic acid interference (RNAi). Its pipeline includes five marketed products and over ten clinical programs, including several in late-stage development, across four strategic therapeutic areas (STArs): genetic medicines, cardio-metabolic diseases, hepatic infectious diseases, and CNS/ocular diseases. Its RNAi-based medicines include ONPATTRO (patisiran), AMVUTTRA (vutrisiran), GIVLAARI (givosiran), OXLUMO (lumasiran) and Leqvio (inclisiran). ONPATTRO is an intravenously administered RNAi therapeutic targeting transthyretin amyloidosis. GIVLAARI is used to reduce induced liver aminolevulinic acid synthase 1 messenger RNA (mRNA), to reduce toxins associated with attacks and other disease manifestations of acute hepatic porphyria. OXLUMO is an RNAi therapeutic targeting hydroxyacid oxidase 1 for the treatment of primary hyperoxaluria type 1.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. является глобальной коммерческой биофармацевтической компанией, которая занимается открытием, развитием и коммерциализацией терапии РНКи. Компания имеет штаб-квартиру в Кембридже, штат Массачусетс, и в настоящее время работает 1665 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO 2004-05-28. Компания разрабатывает терапевтические препараты на основе интерференции рибонуклеиновой кислоты (RNAi). Его трубопровод включает в себя четыре продукта и несколько поздних и ранних исследований РНКИ терапевтических, которые сосредоточены в четырех стратегических терапевтических областях (STArs): генетические лекарства; Кардио-метаболические заболевания; гепатические инфекционные заболевания; и CNS/Ocular Diseases. К его лекарствам на основе РНАи относятся ONPATTRO (patisiran), GIVLAARI (givosiran), OXLUMO (lumasiran) и Leqvio (inclisiran). ONPATTRO - это внутривенно управляемый RNAi терапевтический таргетинг транстиретин амилоидоз. GIVLAARI используется для уменьшения индуцированной печени аминолевулиновой кислоты синтаза 1 мессенджер РНК (mRNA), чтобы уменьшить токсины, связанные с атаками и другими проявлениями заболеваний острой гепатической порфирии. OXLUMO - терапевтический таргетинг на гидроксицидоксидазу 1 для лечения первичного гипероксалурии типа 1. Леквио используется для лечения взрослых с гиперхолестеринемией.

Frequently Asked Questions