Abeona Therapeutics, Inc. is a clinical stage biopharmaceutical company, which engages in the development of gene therapy for severe and life-threatening rare diseases. The company is headquartered in New York City, New York and currently employs 90 full-time employees.  The Company’s lead clinical programs consist of EB-101, which is an autologous, gene-corrected cell therapy for recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) and ABO-102, which is an adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy for Sanfilippo syndrome type A (MPS IIIA). The firm is focused on to develop additional AAV-based gene therapies designed to treat ophthalmic and other diseases and AAV-based gene therapies using the AIM Capsid platform that has a license from the University of North Carolina at Chapel Hill and internal AAV vector research programs. The company is applying AIM Capsid Technology to develop in-vivo gene therapies.

Abeona Therapeutics, Inc. является клиническим этапом биофармацевтической компании, которая занимается разработкой генной терапии для тяжелых и опасных для жизни редких заболеваний. Компания имеет штаб-квартиру в Нью-Йорке, штат Нью-Йорк, и в настоящее время работает 90 штатных сотрудников. Клинические программы компании включают в себя EB-101, который является автологичной, генно-корректированной клеточной терапией для рецессивной дистрофической эпидермолизной булосы (RDEB) и ABO-102, которая является адено-ассоциированной вирусной (AAV) генной терапией для синдрома Санфилиппо типа A (MPS IIIA). Фирма нацелена на разработку дополнительных генной терапии на основе AAV, предназначенной для лечения офтальмических и других заболеваний и генной терапии на основе AAV с использованием платформы AIM Capsid, которая имеет лицензию от Университета Северной Каролины в Чапел-Хилл и внутренние программы исследований векторов AAV. Компания применяет технологию AIM Capsid для разработки методов генной терапии in-vivo.

Frequently Asked Questions