Solid Biosciences IncMOEX SLDB-RM

Твердые бионауки Inc - американская компания, работающая в индустрии биотехнологии. Компания имеет штаб-квартиру в Чарльзтауне, штат Массачусетс, и в настоящее время работает 104 штатных сотрудника. Компания вышла на IPO 2018-01-26. Твердые бионауки Inc. - компания по наукам о жизни, которая сосредоточена на разработке преобразующих методов лечения для улучшения жизни пациентов с мышечной дистрофией Duchenne (Duchenne). Duchenne - это генетическая болезнь, которая сбрасывает мышцы, в основном затрагивая мальчиков. SGT-001 и SGT-003 являются ее кандидатами на передачу генов. SGT-001 и SGT-003 предназначены для устранения основной генетической причины Duchenne путем доставки синтетического трансгена, который производит дистропин-подобный белок, который выражается только в мышцах тела, включая сердечные и дыхательные мышцы. SGT-001 является его ведущим кандидатом на передачу генов и использует вектор, связанный с адено-ассоциированным вирусом (AAV)9. В дополнение к своим кандидатам на передачу генов, у него есть программы разработки, ориентированные на платформы технологий, включая двойное экспрессию генов, технологию, которая позволяет ему упаковать несколько трансгенов в один вектор, а также капсиды. Компания разрабатывает SGT-001 для лечения Дюшенна с помощью единой внутривенной администрации.