Solid Biosciences, Inc. engages in the development of treatments for patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD). The company is headquartered in Charlestown, Massachusetts and currently employs 104 full-time employees. The company went IPO on 2018-01-26. Duchenne is a genetic muscle-wasting disease predominantly affecting boys. SGT-001 and SGT-003 are its gene transfer candidates. SGT-001 and SGT-003 are designed to address the underlying genetic cause of Duchenne by delivering a synthetic transgene that produces dystrophin-like protein that is only expressed in muscles of the body, including cardiac and respiratory muscles. SGT-001 is its lead gene transfer candidate and utilizes an adeno-associated virus (AAV)9 vector. In addition to its gene transfer candidates, it has development programs focusing on platform technologies, including dual gene expression, a technology that allows it to package multiple transgenes into one vector, as well as capsids. The company is developing SGT-001 for the treatment of Duchenne through a single intravenous administration.

Твердые бионауки Inc - американская компания, работающая в индустрии биотехнологии. Компания имеет штаб-квартиру в Чарльзтауне, штат Массачусетс, и в настоящее время работает 104 штатных сотрудника. Компания вышла на IPO 2018-01-26. Твердые бионауки Inc. - компания по наукам о жизни, которая сосредоточена на разработке преобразующих методов лечения для улучшения жизни пациентов с мышечной дистрофией Duchenne (Duchenne). Duchenne - это генетическая болезнь, которая сбрасывает мышцы, в основном затрагивая мальчиков. SGT-001 и SGT-003 являются ее кандидатами на передачу генов. SGT-001 и SGT-003 предназначены для устранения основной генетической причины Duchenne путем доставки синтетического трансгена, который производит дистропин-подобный белок, который выражается только в мышцах тела, включая сердечные и дыхательные мышцы. SGT-001 является его ведущим кандидатом на передачу генов и использует вектор, связанный с адено-ассоциированным вирусом (AAV)9. В дополнение к своим кандидатам на передачу генов, у него есть программы разработки, ориентированные на платформы технологий, включая двойное экспрессию генов, технологию, которая позволяет ему упаковать несколько трансгенов в один вектор, а также капсиды. Компания разрабатывает SGT-001 для лечения Дюшенна с помощью единой внутривенной администрации.

Frequently Asked Questions