bluebird bio IncLSE bluebird

bluebird bio, Inc. является клиническим биотехнологическим предприятием, которое занимается разработкой потенциальных методов генной терапии тяжелых генетических заболеваний и рака. Компания имеет штаб-квартиру в Сомервилле, штат Массачусетс, и в настоящее время работает 518 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO 2013-06-19. Фирма в основном сосредоточена на исследованиях, разработке и коммерциализации генной терапии генетических заболеваний. Программы генной терапии в генетических заболеваниях компании включают программы для B-талассемии; кандидат на продукт LentiGlobin в качестве лечения болезни серповидных клеток (SCD) и элвалдогене автотемцел (El-cel) в качестве лечения церебральной адренолеукодитрофии (CALD). Компания использует платформу lentiviral вектора (LVV), она разрабатывает каждую из своих методов лечения для устранения основной причины заболевания. Фирма разрабатывает lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) как единовременное лечение для пациентов с SCD, генетическое заболевание, вызванное одной мутацией в гене B-глобина, которая приводит к производству аномального серповидно-гемоглобина (HbS). BLA для betibeglogene autotemcel (beti-cel) предназначен для B-thalassemia у пациентов, которые получают регулярные переливания красных кровяных клеток (RBC).