bluebird bio, Inc. is a clinical-stage biotechnology company, which engages in the development of potential gene therapies for severe genetic diseases and cancer. The company is headquartered in Somerville, Massachusetts and currently employs 518 full-time employees. The company went IPO on 2013-06-19. The firm is principally focused on researching, developing and commercializing gene therapies for genetic diseases. The Company’s gene therapy programs in genetic diseases include programs for B-thalassemia; LentiGlobin product candidate as a treatment for sickle cell disease (SCD), and elivaldogene autotemcel (eli-cel) as a treatment for cerebral adrenoleukodystrophy (CALD). The company is using a lentiviral vector (LVV) platform, it custom designs each of its therapies to address the underlying cause of disease. The firm is developing lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) as a one-time treatment for patients with SCD, a genetic disease caused by a single mutation in the B-globin gene that leads to the production of abnormal sickle hemoglobin (HbS). The BLA for betibeglogene autotemcel (beti-cel) is for B-thalassemia in patients who receive regular red blood cell (RBC) transfusions.

bluebird bio, Inc. является клиническим биотехнологическим предприятием, которое занимается разработкой потенциальных методов генной терапии тяжелых генетических заболеваний и рака. Компания имеет штаб-квартиру в Сомервилле, штат Массачусетс, и в настоящее время работает 518 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO 2013-06-19. Фирма в основном сосредоточена на исследованиях, разработке и коммерциализации генной терапии генетических заболеваний. Программы генной терапии в генетических заболеваниях компании включают программы для B-талассемии; кандидат на продукт LentiGlobin в качестве лечения болезни серповидных клеток (SCD) и элвалдогене автотемцел (El-cel) в качестве лечения церебральной адренолеукодитрофии (CALD). Компания использует платформу lentiviral вектора (LVV), она разрабатывает каждую из своих методов лечения для устранения основной причины заболевания. Фирма разрабатывает lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) как единовременное лечение для пациентов с SCD, генетическое заболевание, вызванное одной мутацией в гене B-глобина, которая приводит к производству аномального серповидно-гемоглобина (HbS). BLA для betibeglogene autotemcel (beti-cel) предназначен для B-thalassemia у пациентов, которые получают регулярные переливания красных кровяных клеток (RBC).

Frequently Asked Questions