Gain Therapeutics IncNASDAQ GANX

Gain Therapeutics, Inc. - это переопределяющая компания по обнаружению наркотиков, которая идентифицирует и оптимизирует аллостерические связывающие сайты, которые никогда раньше не были нацелены. Компания имеет штаб-квартиру в Бетесде, штат Мэриленд, и в настоящее время работает 25 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO 2021-03-18. Компания использует свою платформу, Site-Directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx), чтобы обнаружить аллостерические сайты для модуляции белка и выявления небольших молекул, которые связывают эти сайты с модулированием функции белка, и лечить основную причину заболевания. Его трубопровод включает в себя структурные целевые аллергические регуляторы (STAR), которые разрабатывают трубопровод небольших кандидатов на лекарства от молекул для лечения сложных заболеваний. Компания оценивает STAR для лечения болезни Гаучер и Паркинсона в нейронных клетках, производных индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSCs) пациента с болезнью Гаучер, которая содержала заболевающую мутацию гена GBA1 и от iPSC здорового донора с нормальным геном GBA1.