Gain Therapeutics, Inc. is a redefining drug discovery company, which identifies and optimizes allosteric binding sites that never before targeted. The company is headquartered in Bethesda, Maryland and currently employs 25 full-time employees. The company went IPO on 2021-03-18. The company uses its platform, Site-Directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx), to discover allosteric sites to modulate protein and identify small molecules that bind these sites to modulate protein function, and treat the underlying cause of the disease. Its pipeline includes its Structurally Targeted Allosteric Regulators (STARs), which develop a pipeline of small molecule drug candidates to address complex diseases. The company is evaluating the STARs for the treatment of Gaucher and Parkinson's disease in neuronal cells derived induced pluripotent stem cells (iPSCs) of a patient with Gaucher disease that contained the disease-causing mutation of the GBA1 gene and from iPSCs of a healthy donor with a normal GBA1 gene.

Gain Therapeutics, Inc. - это переопределяющая компания по обнаружению наркотиков, которая идентифицирует и оптимизирует аллостерические связывающие сайты, которые никогда раньше не были нацелены. Компания имеет штаб-квартиру в Бетесде, штат Мэриленд, и в настоящее время работает 25 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO 2021-03-18. Компания использует свою платформу, Site-Directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx), чтобы обнаружить аллостерические сайты для модуляции белка и выявления небольших молекул, которые связывают эти сайты с модулированием функции белка, и лечить основную причину заболевания. Его трубопровод включает в себя структурные целевые аллергические регуляторы (STAR), которые разрабатывают трубопровод небольших кандидатов на лекарства от молекул для лечения сложных заболеваний. Компания оценивает STAR для лечения болезни Гаучер и Паркинсона в нейронных клетках, производных индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSCs) пациента с болезнью Гаучер, которая содержала заболевающую мутацию гена GBA1 и от iPSC здорового донора с нормальным геном GBA1.

Frequently Asked Questions