Taysha Gene Therapies IncNASDAQ TSHA

Taysha Gene Therapies, Inc. - это терпеливо-ориентированная, клинически-стадионная компания по генной терапии, которая занимается разработкой и коммерциализацией адено-ассоциированных вирусов (AAV) на основе генной терапии для лечения моногенных заболеваний центральной нервной системы. Компания имеет штаб-квартиру в Далласе, штат Техас, и в настоящее время работает 178 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO 2020-09-24. Фирма ориентирована на разработку и коммерциализацию адено-ассоциированного вируса (AAV) генной терапии для лечения моногенных заболеваний центральной нервной системы (CNS). Его портфель кандидатов генной терапии нацелен на ряд неврологических показаний по трем различным терапевтическим категориям: нейродегенеративные заболевания, нейроразвитые расстройства и генетические эпилепсии. К его продуктам относятся TSHA-101, который разрабатывается для лечения гигантской аксональной невропатии (GAN); TSHA-102, кандидат от продукта нейроразвития, который разрабатывается для лечения синдрома Ретта; TSHA-118, который является вирусным вектором AAV9, который выражает человека кодон-оптимизированный Цероид Липофусиноз Нейрональный 1 комплементарная дезоксирибонуклеиновая кислота под контролем гибридного промотора куриного бактина, и TSHA-105, генная заместительная терапия для лечения дефицита SLC13A5.