Taysha Gene Therapies, Inc.is a patient-centric, clinical-stage gene therapy company, which engages in the development and commercialization of adeno-associated viruses (AAV) based gene therapies for the treatment of monogenic diseases of the central nervous system. The company is headquartered in Dallas, Texas and currently employs 178 full-time employees. The company went IPO on 2020-09-24. The firm is focused on developing and commercializing adeno-associated virus (AAV)-based gene therapies for the treatment of monogenic diseases of the central nervous system (CNS). Its portfolio of gene therapy candidates targets a range of neurological indications across three distinct therapeutic categories: neurodegenerative diseases, neurodevelopmental disorders and genetic epilepsies. Its product candidates include TSHA-101, which is being developed for the treatment of giant axonal neuropathy (GAN); TSHA-102, a neurodevelopmental disorder product candidate, which is being developed for the treatment of Rett syndrome; TSHA-118, which is a AAV9 viral vector that expresses human codon-optimized Ceroid Lipofuscinosis Neuronal 1 complementary deoxyribonucleic acid under control of the chicken b-actin hybrid promoter, and TSHA-105, a gene replacement therapy for the treatment of SLC13A5 deficiency.

Taysha Gene Therapies, Inc. - это терпеливо-ориентированная, клинически-стадионная компания по генной терапии, которая занимается разработкой и коммерциализацией адено-ассоциированных вирусов (AAV) на основе генной терапии для лечения моногенных заболеваний центральной нервной системы. Компания имеет штаб-квартиру в Далласе, штат Техас, и в настоящее время работает 178 штатных сотрудников. Компания вышла на IPO 2020-09-24. Фирма ориентирована на разработку и коммерциализацию адено-ассоциированного вируса (AAV) генной терапии для лечения моногенных заболеваний центральной нервной системы (CNS). Его портфель кандидатов генной терапии нацелен на ряд неврологических показаний по трем различным терапевтическим категориям: нейродегенеративные заболевания, нейроразвитые расстройства и генетические эпилепсии. К его продуктам относятся TSHA-101, который разрабатывается для лечения гигантской аксональной невропатии (GAN); TSHA-102, кандидат от продукта нейроразвития, который разрабатывается для лечения синдрома Ретта; TSHA-118, который является вирусным вектором AAV9, который выражает человека кодон-оптимизированный Цероид Липофусиноз Нейрональный 1 комплементарная дезоксирибонуклеиновая кислота под контролем гибридного промотора куриного бактина, и TSHA-105, генная заместительная терапия для лечения дефицита SLC13A5.

Frequently Asked Questions